CDE 官方平台实时公示：突破性疗法药品信息查询指南

? CDE 突破性疗法药品查询全攻略：从入门到精通

? 一、CDE 突破性疗法公示系统核心逻辑解析

1. 突破性疗法认定标准与价值

• 加速研发进程：CDE 将优先配置资源，与申请人开展早期沟通，提供研究方案建议，缩短审批周期。
• 临床价值背书：纳入公示的药品通常已在 I/II 期临床试验中展现出优异数据，是行业判断药物潜力的 “黄金指标”。
• 市场竞争优势：突破性疗法认定是药品出海、合作授权的重要筹码，例如复星医药的 FCN-159 片、和誉生物的依帕戈替尼等均通过该路径加速全球化布局。

2. CDE 官网改版后的查询入口优化

• 官网首页导航栏：点击 “信息公开” → 在下拉菜单中选择 “突破性治疗公示” → 进入独立子页面，展示所有已纳入突破性疗法程序的药品列表。
• 快速检索栏：在官网首页顶部搜索框输入药品名称、受理号或企业名称（如 “复星医药”“Zongertinib”），系统将自动关联突破性疗法公示数据及相关审评信息。

? 二、突破性疗法药品信息查询全流程操作指南

1. 基础查询：从公示列表到详情页深度挖掘

• 步骤 1：进入突破性治疗公示页面
  通过上述入口进入后，页面默认按公示时间倒序排列，展示每款药品的受理号、药品名称、申请人（企业）、适应症、公示日期等核心信息。例如，恒瑞医药的 SHR-A1811（靶向 HER2 的 ADC 药物）、百济神州的泽布替尼（BTK 抑制剂）等热门品种均在列。
• 步骤 2：筛选与排序
  页面提供多维度筛选功能，支持按 “药品名称”“申请人”“适应症”“公示年份” 等条件快速定位目标品种。例如，若需查询 “2025 年公示的实体瘤 CAR-T 疗法”，可在 “适应症” 筛选框选择 “恶性肿瘤”，并设置 “公示时间” 为 “2025 年 1 月 1 日 - 2025 年 12 月 31 日”。
• 步骤 3：查看药品详情
  点击任意药品条目，进入详情页后可获取：
  • 基础信息：药品名称、剂型、规格、申请人、注册分类等。
  • 适应症描述：明确药品拟治疗的疾病类型及阶段（如 “既往接受过二线或以上治疗的 Claudin18.2 阳性晚期胃癌”）。
  • 审评进展：显示当前处于 “拟纳入”“已纳入” 或 “终止” 状态，部分品种会标注 “附条件批准” 或 “优先审评” 等特殊通道信息。
  • 关联文件：部分药品提供临床试验方案摘要或沟通交流会议纪要（需通过申请人之窗登录查看），可辅助理解研发逻辑与审评关注点。
  
  

2. 进阶技巧：多条件组合与数据验证

• 组合查询提升精准度
  CDE 官网支持关键词 + 逻辑运算符组合搜索，例如输入 “恒瑞医药 AND 突破性疗法” 可筛选出该企业所有相关品种；若需排除特定类型，可使用 “NOT” 运算符（如 “NOT 进口药品”）。此外，可通过 “申请人之窗” 的高级检索功能，结合 “注册分类”“治疗领域”“审评序列” 等专业字段进行深度挖掘。
• 第三方数据库交叉验证
  若官网信息不全或需历史数据回溯，可借助药融云、Insight 数据库等工具：
  • 药融云：输入药品名称或受理号后，选择 “中国药品审评” 模块，可查看完整审评报告、临床试验登记信息及同类品种对比分析。
  • Insight 数据库：提供突破性疗法品种的全球研发进度跟踪，包括海外申报、合作交易等动态，例如舒泰神的波米泰酶 α、先声的先必新 ® 舌下片等品种的出海进展均有详细记录。
  
  

3. 数据解读：从公示信息到临床价值评估

• 适应症与竞争格局分析
  通过突破性疗法公示可快速定位未满足临床需求领域，例如：
  • 肿瘤领域：Claudin18.2 靶向药、KRAS G12C 抑制剂、实体瘤 CAR-T 疗法等热门靶点扎堆，恒瑞医药、信达生物等头部企业布局密集。
  • 罕见病领域：如血友病、遗传性血管性水肿等疾病尚无有效治疗手段，突破性疗法认定成为患者希望的 “灯塔”。
  
  
• 企业研发实力评估
  统计企业纳入突破性疗法的品种数量与类型，可侧面反映其创新能力。例如，恒瑞医药以 17 个突破性疗法品种位居榜首，覆盖 ADC、双抗、小分子靶向药等多个技术平台；而荣昌生物的泰它西普、亚盛医药的耐立克等则凭借单一品种的临床优势突围。
• 风险提示
  需注意公示≠批准上市，部分药品可能因后续数据不达标或商业策略调整终止程序。例如，2023 年某 CAR-T 疗法因 III 期试验未达终点退出突破性疗法名单，投资者需结合后续临床进展综合判断。

❓ 三、常见问题与解决方案

1. 搜索结果为空或不完整

• 可能原因：
  • 关键词输入错误（如药品名称拼写错误、中英文混杂）。
  • 药品尚未纳入突破性疗法公示（仅处于申请阶段或未通过审核）。
  • CDE 官网数据更新延迟（建议次日再次查询）。
  
  
• 解决方案：
  • 调整关键词：尝试使用药品通用名、商品名或英文名称（如 “奥雷巴替尼” 或 “耐立克”），或通过 “申请人名称” 缩小范围（如 “百济神州”）。
  • 扩大检索范围：若官网无结果，可通过药融云等第三方数据库验证，部分早期品种可能未同步至 CDE 公示页面。
  • 咨询官方渠道：通过 CDE 官网 “主任信箱” 或电话（010-68585566）提交查询请求，需提供药品名称、受理号等详细信息。
  
  

2. 如何获取完整审评报告与临床试验数据

• 公开信息获取：
  • 上市药品信息：对于已获批上市的突破性疗法药品，可通过 CDE 官网 “信息公开”→“上市药品信息” 查询，下载技术审评报告及说明书（涉及商业秘密部分会脱敏处理）。
  • 临床试验登记平台：通过 “药物临床试验登记与信息公示平台” 可查看药品的试验方案、结果摘要，例如科伦博泰的 SKB264、君实生物的特瑞普利单抗联合疗法等均有详细披露。
  
  
• 非公开信息申请：
  若需获取未公开的沟通交流记录或补充资料，需通过申请人之窗提交申请，并说明用途（如学术研究、投资分析等）。部分敏感信息可能需签署保密协议后方可获取。

3. 如何跟踪目标品种的最新动态

• 官网订阅功能：
  CDE 官网支持个性化订阅，在突破性治疗公示页面点击 “订阅本栏目”，可通过邮件接收新增公示、审评结论变更等通知，避免错过关键节点。
• 第三方工具提醒：
  药智数据、医药魔方等平台提供品种动态监控，设置关注药品后，系统将通过站内信、微信等推送注册分类变更、临床试验启动、上市申请提交等消息，例如亚盛医药的耐立克、勃林格殷格翰的 Zongertinib 等均有实时跟踪。

? 四、行业趋势与深度应用场景

1. 突破性疗法品种的全球化布局

• 临床数据互认：部分品种（如百济神州的泽布替尼）通过中美双报，同步开展 III 期试验，CDE 的突破性疗法认定为其海外申报提供背书。
• 合作交易活跃：2025 年，37 款中国原研突破性疗法药品已实现对外授权，交易总金额超百亿美元，科伦博泰的 SKB264、传奇生物的西达基奥仑赛等成为 “License-out” 标杆案例。
• 监管标准接轨：CDE 在 2025 年发布的 ICH GCP E6 (R3) 中译稿，进一步规范临床试验数据管理，为突破性疗法药品的全球多中心试验提供支持。

2. 突破性疗法在投资与研发决策中的价值

• 投资机构：通过分析突破性疗法公示名单，可挖掘高潜力早期项目（如舒泰神的波米泰酶 α、广生堂的乙肝新药），结合企业管线与技术平台评估投资回报率。
• 研发企业：参考同类品种的突破性疗法认定标准，优化自身临床试验设计。例如，针对实体瘤的 CAR-T 疗法可借鉴 CT041 的 Claudin18.2 靶点选择与剂量探索路径。
• 临床医生：利用公示信息为患者推荐前沿治疗选择，尤其是对于标准治疗失败或无药可用的晚期癌症、罕见病患者，突破性疗法药品可能带来新的生存希望。

? 五、总结：CDE 突破性疗法查询的核心心法

• 入口要精准：牢记 “信息公开→突破性治疗公示” 的操作路径，善用官网顶部搜索栏与筛选功能。
• 数据要验证：结合 CDE 官网、第三方数据库及企业公告，交叉验证信息的完整性与时效性。
• 趋势要跟踪：关注靶点分布、企业动态与政策更新，把握行业创新脉搏。
• 风险要警惕：理性看待突破性疗法认定，密切跟踪后续临床与审批进展，避免盲目乐观。